'Thuốc mồ côi' - Chiêu kiếm tiền của các doanh nghiệp dược

Cuộc điện thoại gây sửng sốt

Tháng 9/2015, Kerry Owens, 1 bác sĩ chuyên về thận ở Oklahoma, đã cảm thấy rất sửng sốt sau khi nghe 1 cuộc điện thoại.

Cô và một nhóm các chuyên gia đang điều trị cho 1 người phụ nữ vừa sinh con ở gần Enid. Sức khỏe của bệnh nhân bắt đầu giảm sút sau khi sinh con. Các bác sĩ đã thực hiện rất nhiều cuộc kiểm tra nhưng không thể tìm ra nguyên nhân. Họ lo sợ rằng bệnh nhân này đang mắc phải 1 căn bệnh về máu rất hiếm gặp có tên y học là aHUS (mỗi năm chỉ có 1 trên 500.000 người mắc phải). Bác sĩ Owens cho bệnh nhân sử dụng Soliris – loại thuốc mới được cấp phép để chữa căn bệnh này. Tuy nhiên sức khỏe của bệnh nhân vẫn tiếp tục xấu đi, khiến các bác sĩ phải ngừng lộ trình điều trị bằng Soliris.

Và ở đầu dây bên kia, người đang gọi điện cho Owens chính là 1 nhân viên kinh doanh của Alexion Pharmaceuticals, công ty dược sản xuất loại thuốc nói trên. Soliris là một trong những loại thuốc đắt nhất thế giới, có giá khoảng 500.000 đến 700.000 USD cho 1 năm sử dụng.

Điều khiến bác sĩ Owens cảm thấy choáng váng là nhân viên kinh doanh của Alexion gọi đến để chỉ trích phác đồ điều trị của cô. Cô ta gây sức ép buộc Owens phải tiếp tục sử dụng thuốc Soliris sau khi miêu tả chi tiết về tình trạng của bệnh nhân – thứ mà bác sĩ không hề tiết lộ cho hãng dược.

Alexion là 1 công ty rất mạnh trên thị trường “thuốc mồ côi” (orphan drugs), tức các loại thuốc để điều trị các bệnh hiếm gặp, có xác suất mắc bệnh cực thấp trong cộng đồng và chưa có phác đồ điều trị rõ ràng. Thị trường này đang ngày càng phát triển và đem lại lợi nhuận rất lớn cho các công ty dược.

Ở Mỹ, thuốc mồ côi được định nghĩa là thuốc dùng để điều trị bệnh chỉ có ít hơn 200.000 người mắc phải trong phạm vi 1 quốc gia. Tuy nhiên, theo số liệu từ Đại họcJohns Hopkins, thuốc mồ côi chiếm tới 41% tổng số các loại thuốc được tung ra thị trường trong năm 2014. Trên toàn cầu, doanh thu từ các loại thuốc mồ côi được dự báo sẽ tăng gấp đôi, lên 209 tỷ USD vào năm 2022.

Thuốc mồ côi đã giúp chữa bệnh cho hàng triệu người. Ví dụ, trước khi có thuốc Soliris, các bệnh nhân mắc aHUS đã phải đối mặt với nhiều năm chạy thận và thậm chí có thể chết vì các cục máu đông. “Đó là loại thuốc tốt nhất trong việc thay đổi biến chứng của bệnh kể từ khi tôi tốt nghiệp năm 1985”, Gianluigi Ardissino, 1 bác sĩ ở Milan từng điều trị cho hơn 70 bệnh nhân bằng thuốc Soliris nói.

Tuy nhiên, thuốc mồ côi cũng khiến chi phí điều trị tăng vọt. Năm ngoái, số tiền trung bình 1 bệnh nhân ở Mỹ phải trả cho thuốc mồ côi vào khoảng 136.000 USD, tăng 38% so với năm 2010. Chỉ 1 thìa nhỏ Soliris được dùng trong 1 đợt điều trị kéo dài 35 phút cũng có giá hơn 18.000 USD, và bệnh nhân phải điều trị khoảng 26 đợt mỗi năm trong suốt phần đời còn lại.

Với doanh thu chủ yếu đến từ thuốc Soliris, Alexion đã thắng lớn với khoảng 11.000 khách hàng. Năm 2016, doanh thu đạt 3 tỷ USD. Giá trị vốn hóa của Alexion ở mức 24 tỷ USD, ngang bằng với những cái tên quá quen thuộc với các hộ gia đình như HP hay Yum! Brands.

Phụ thuộc vào lợi nhuận có được từ 1 nhóm nhỏ khách hàng cũng gây ra nhiều bất cập cho Alexion. Nhiều năm nay, áp lực đặt lên đội ngũ bán hàng của Alexion lớn đến nỗi họ có thể thực hiện những cuộc gọi đầy công kích đến các bác sĩ. Các tiêu chuẩn đạo đức đã bị bỏ qua.

Từ nhiều năm nay, công chúng đã rất phẫn nộ trước việc các loại thuốc có ý nghĩa sống còn có giá cắt cổ. Tuy nhiên ít ai chú ý đến cơn sốt điên cuồng tại những công ty như Alexion, nơi sản xuất ra những loại thuốc có giá trị bằng cả 1 căn nhà.

Thị trường "thuốc mồ côi" bùng nổ

Trước năm 1980, các công ty dược gần như bỏ qua thị trường thuốc mồ côi. Nguyên nhân đơn giản là vì theo góc độ kinh doanh thì tập trung vào những căn bệnh quá hiếm với 1 nhóm nhỏ khách hàng sẽ không thể đem về nhiều lợi nhuận bằng các loại thuốc điều trị những căn bệnh phổ biến (như bệnh tim hay tiểu đường) có lượng bệnh nhân ổn định và các công ty bảo hiểm cũng sẵn sàng chi trả.

Để giải quyết vấn đề này, năm 1983 Quốc hội Mỹ thông qua Đạo luật thuốc mồ côi, cho phép các công ty dược hưởng nhiều ưu đãi về thuế và có 7 năm độc quyền tiếp thị (các thuốc thông thường chỉ được 3 đến 5 năm). 34 năm sau đó, hơn 600 loại thuốc mồ côi đã được cấp phép so với chỉ 10 loại trong thập kỷ trước đó.

Tuy nhiên, sự độc quyền cộng với tình trạng hiểm nghèo của bệnh nhân đã dẫn đến tình trạng giá thuốc đắt cắt cổ như ngày nay. Genzyme bắt đầu xu hướng này vào năm 1991 khi thu 150.000 cho 1 năm thuốc điều trị bệnh Gaucher (1 bệnh khiến xương và nội tạng suy yếu). Năm 2016, Biogen bắt đầu đặt giá 760.000 USD cho năm đầu tiên điều trị các bệnh liên quan đến cơ bằng thuốc Spinraza.

Dù tạo ra mức giá thuốc gây nhiều tranh cãi, Đạo luật thuốc mồ côi tỏ ra rất hiệu quả trong việc tìm ra nguồn lực (cả về tài chính và chất xám) để giải quyết các căn bệnh lâu nay đã bị bỏ qua. Bên cạnh đó ai cũng biết rằng thuốc mồ côi chắc chắn sẽ đắt hơn các loại thuốc thông thường vì công ty dược phải bù đắp chi phí nghiên cứu cũng như vì lượng khách hàng là không lớn. Do đó nhiệm vụ của các chương trình y tế cộng đồng là phải tìm ra cách mặc cả hạ giá thuốc hoặc chỉ dùng thuốc cho những bệnh nhân rất rất cần đến nó.

Bell chính là ví dụ hoàn hảo về các cơ chế ưu đãi cho thuốc mồ côi. Khi thành lập Alexion năm 1992, bác sĩ chuyên khoa tim 33 tuổi đang có 3 đứa con từ 1 đến 7 tuổi và rất quan tâm đến cơ chế tế bào miễn dịch. Dù giúp cơ thể chống lại các tế bào bị hỏng và vi khuẩn, đôi lúc cơ chế này lại gây hại, ví dụ như khiến cơ thể không chấp nhận tế bào cấy ghép. Bell cho rằng nếu có thể kiểm soát cơ chế miễn dịch trong một vài tình huống, anh sẽ tạo ra 1 cuộc cách mạng.

Tuy nhiên, tìm nguồn vốn tài trợ cho công tác nghiên cứu và phát triển loại thuốc này là công việc rất khó khăn. Sau đó Alexion hợp tác với 1 công ty khác chuyển hóa tế bào lợn để có thể cấy vào cơ thể con người. Mặc dù nỗ lực này thất bại, Alexion thu hút được nguồn vốn từ các nhà đầu tư tư nhân và cả từ Chính phủ Mỹ để nghiên cứu mối quan hệ giữa hệ miễn dịch và các tế bào máu.

Năm 1996, Bell đưa công ty lên sàn. Mặc dù Alexion chưa tung ra sản phẩm, các nhà đầu tư hoàn toàn tin tưởng vào tương lai của nó. Cuối cùng thì đến năm 2002 Alexion cũng đạt được bước đột phá khi 1 nhà nghiên cứu người Anh chỉ ra rằng một trong những liệu pháp của Alexion có thể giúp ích cho các bệnh nhân mắc phải chứng rối loạn máu hiếm gặp có tên y học là PNH. Khoảng 35% bệnh nhân sẽ qua đời trong vòng 5 năm sau khi phát hiện bệnh. Tính đến thời điểm thuốc Soloris được giới chức Mỹ phê duyệt để điều trị PNH là năm 2007, Alexion đã mất 15 năm và 850 triệu USD để tung thuốc ra thị trường. Năm 2011, Soliris được cấp phép dùng trong điều trị bệnh aHUS.

Năm 2007, các chuyên gia phân tích phố Wall phát sốt với những dự đoán về giá thuốc Soliris. Hầu hết mọi người nghĩ giá sẽ ở mức trên 100.000 USD, nhưng Alexion đã tính thêm rất nhiều thứ như số tiền mà Soliris giúp bệnh nhân tiết kiệm được vì không phải thường xuyên tới bệnh viện. Cuối cùng mức giá khởi điểm 389.000 USD mỗi năm đã khiến mọi người “ngã ngửa”.

Alexion cũng ngay lập tức nỗ lực bán hàng. Đối với các nhân viên mới, văn hóa bán hàng ở đây là rất lớn. Cấp trên buộc họ phải gây sức ép lên các bác sĩ. Nếu bác sĩ cho rằng bệnh nhân không ở trong tình trạng nặng đến mức nhất định phải mua loại thuốc đắt đỏ này, các nhân viên sale được đào tạo rằng hãy cảnh báo bệnh nhân sẽ chết nếu không dùng thuốc. Alexion theo dõi rất sát các bệnh nhân, thông qua các y tá. Đó cũng chính là lý do giải thích cho cuộc gọi mà bác sĩ Owens nhận được.

Tháng 11 năm ngoái, Alexion thông báo đang thực hiện 1 cuộc điều tra nội bộ về hoạt động bán hàng. Kết luận được rút ra là quy trình quản lý có quá nhiều lỗ hổng. Thêm vào đó, văn phòng của Alexion ở Brazil bị cảnh sát lục soát và điều tra.

Chỉ trong vài tháng, Chủ tịch kiêm người đồng sáng lập Leonard Bell cùng với CEO kiêm CFO của Alexion buộc phải rời khỏi công ty. Tháng 3 vừa qua, Alexion thuê Ludwig Hantson, 1 người kỳ cựu trong ngành, về làm CEO. Hantson hứa hẹn sẽ lập lại trật tự ở Alexion và bổ nhiệm 1 giám đốc văn hóa “để định hình lại văn hóa của tổ chức luôn chú trọng sự liêm chính và chữ tín”. Mong rằng lời hứa của ông sẽ sớm trở thành hiện thực.