Các nhà khoa học đã tìm thấy tia sáng mới trong việc điều trị ung thư não ở trẻ em

Theo một nghiên cứu mới được công bố trên tạp chí Nature Communications, con đường mới này góp phần phá vỡ quá trình tế bào gây ra bệnh u thân não (DIPG) – một dạng ung thư não không thể phẫu thuật hay chữa trị.

DIPG là một loại khối u ác tính xuất hiện trong não, gọi là u thần kinh đệm cầu não lan tỏa, làm cho thân não không thể hoạt động, phát triển và thường tấn công trẻ em dưới 10 tuổi. Hầu hết các bệnh nhân được chuẩn đoán mắc bệnh u thân não tỷ lệ sống sót rất thấp, không thể sống hơn 1 năm từ khi phát hiện bệnh.

Các nghiên cứu trước đó đã xác định một đột biến di truyền được gọi là PPM1D – rất quan trọng đối với sự phát triển của tế bào và phản ứng căng thẳng của tế bào. Tuy nhiên, những nỗ lực trước đây để tấn công trực tiếp vào đột biến PPM1D không mang lại hiệu quả trong việc kiểm soát DIPG.

Nghiên cứu đã phát hiện ra một lỗ hổng trong quá trình trao đổi chất để tạo NAD, một chất chuyển hóa cần thiết cho tất cả sự sống của tế bào. Đây thực sự là một cách tuyệt vời để tấn công tế bào ung thư này. Các nhà nghiên cứu thấy rằng gen đột biến PPM1D về cơ bản tạo tiền đề cho sự chuyển hóa của chính nó. Michael, một trong những nhà nghiên cứu cấp cao, chia sẻ.

Các nhà nghiên cứu cững phát hiện rằng PPM1D bị đột biến làm biến mất một gen có tên là NAPRT, chìa khóa để sản xuất chất chuỷen hóa NAD. NAPRT không có sẵn, tế bào chuyển sang một protein khác cần thiết để tạo NAD, gọi là NAMPT. Bằng cách sử dụng một loại thuốc ức chế sản xuất NAMPT, các nhà khoa học nhận thấy rằng về cơ bản có thể làm cho các tế bào ung thư “bị chết đói” với đột biến PPM1D.

Trước đây, nhiều nhà nghiên cứu cho rằng DIPG là một phiên bản thời thơ ấu của khối u não ở người lớn, do đó, các phương pháp điều trị tương tự đối với bệnh u thần kinh đệm ở người trưởng thành đã được thử nghiệm rộng rãi ở trẻ em và cho một kết quả thất bại.

Sau đó, họ đã tiến hành xem xét các lỗ hổng tiềm năng trong các khối u, bắt đầu một hành trình phân tử kéo dài một năm để hiểu rõ vai trò của đột biến PPM1D trong việc thay đổi chuyển hóa ung thư.

Khi kết quả di truyền học biểu sinh được phân tích, các nhà khoa học cảm thấy hài lòng khi phát hiện rằng các tế bào DOPG với đột biết PPM1D đã tạo ra lỗ hổng cho một loại enzyme chủ yếu có sẵn các chất ức chế phân tử nhỏ. Chia sẻ của Sen Peng, một trong các tác giả của nghiên cứu khẳng định, theo The Healthside.